顺反DOTMA-Cl，cas：104872-42-6有哪些用途

(顺反)-1,2-二油烷氧基-3-(三甲铵基)丙烷氯盐（顺反DOTMA-Cl）是一种阳离子脂质，因其特殊的化学结构和物理化学性质，在生物医学研究和药物递送领域展现出广泛的应用价值，具体用途如下：

1. 基因治疗与基因递送

• 作用机制：顺反DOTMA-Cl能够与带负电荷的核酸（如DNA、RNA）通过静电相互作用形成稳定的复合物。这些复合物可通过内吞作用进入细胞，将核酸递送至细胞质或细胞核，实现基因表达调控。

• 应用场景：

• 治疗性基因递送：用于递送纠正缺陷基因的正义DNA或抑制致病基因表达的siRNA/shRNA。

• CRISPR-Cas9基因编辑：作为载体递送基因编辑工具，实现精准的基因修饰。

2. 疫苗开发与抗原递送

• 作用机制：顺反DOTMA-Cl可包裹疫苗抗原（如蛋白质、多肽或病毒样颗粒），形成纳米级复合物。其阳离子表面促进抗原呈递细胞（如树突状细胞）的摄取，增强免疫应答。

• 应用场景：

• 感染性疾病疫苗：递送病毒抗原（如SARS-CoV-2刺突蛋白），诱导中和抗体产生。

3. 药物共递送与协同治疗

• 作用机制：顺反DOTMA-Cl可同时包裹多种药物（如化疗药与免疫调节剂），通过纳米结构保护药物活性，并实现靶向递送。

• 应用场景：

• 抗纤维化治疗：共递送抗炎药物与基质降解酶，治疗肺纤维化等疾病。

• 优势：通过空间隔离或时序控制药物释放，减少副作用并提高疗效。

4. 核酸药物递送（siRNA/mRNA疗法）

• 作用机制：顺反DOTMA-Cl与核酸形成复合物后，可保护核酸免受核酸酶降解，并通过细胞膜融合或内吞作用进入细胞，实现基因沉默或蛋白表达。

• 应用场景：

• 遗传病治疗：递送siRNA靶向沉默突变基因（如转甲状腺素蛋白淀粉样变性）。

• mRNA疫苗：作为LNP（脂质纳米颗粒）成分递送mRNA，诱导蛋白表达。

• 优势：通过化学修饰优化脂质结构，可提高递送效率和细胞特异性。

5. 细胞治疗与基因修饰

• 作用机制：顺反DOTMA-Cl可用于离体细胞转染（如T细胞、干细胞），通过递送基因编辑工具或表达载体，改造细胞功能。

• 应用场景：

• CAR-T细胞治疗：递送CAR基因，生成靶向肿liu的T细胞。

• 干细胞治疗：递送诱导多能干细胞（iPSC）的重编程因子。

• 优势：相比电转染或病毒转导，顺反DOTMA-Cl对细胞活性影响更小，转染效率更高。

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